2020年12月23日，新芽基因獲得數(shù)千萬人民幣的天使輪融資，投資方為丹麓資本。

　　新芽基因是國內(nèi)首家致力于利用堿基編輯（base editing）技術(shù)進行全身性給藥的基因治療藥物研發(fā)公司。堿基編輯技術(shù)是新一代的基因編輯技術(shù)，能真正實現(xiàn)對基因的精確修復，并能顯著提升基因編輯技術(shù)的安全性和有效性。新芽的產(chǎn)品管線首個適應癥為杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）。

　　新芽的產(chǎn)品管線首個適應癥為杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）。DMD是一種罕見的、致命神經(jīng)肌肉遺傳病，影響人群為男孩。每4000個新生男嬰中就有一個患有DMD。DMD病因是由于X染色體上的抗肌萎縮基因Dmd基因突變，導致抗肌萎縮蛋白無法正常合成。目前主要以激素治療為主，尚未有效治療藥物。加速審批和在研藥物包括ASO外顯子跳躍藥物和基因替代療法，但目前臨床療效極其有限。通過外顯子跳躍治療療法可惠及80%的DMD患者，而堿基編輯藥物可以通過對基因進行原位精準修復，實現(xiàn)外顯子跳躍，具有永久性治療的潛力。

　　盡管目前該技術(shù)應用于臨床還有一些技術(shù)難點需要克服。但是在可預見的未來，這些瓶頸將被克服。我們非常期待堿基編輯技術(shù)造福全球患者的那一天。

　　此輪融資完成后，新芽基因?qū)⒖焖偻七M公司的專有技術(shù)“TAM BE”堿基編輯器的產(chǎn)業(yè)化應用，并實現(xiàn)第一個產(chǎn)品在中美兩地的臨床申請。