2018年11月28日,至善唯新獲得天使輪融資,金額未透露,投資方為川創(chuàng)投、KIP韓投伙伴、成都天府國際生物城投資開發(fā)有限公司。
2021年2月9日,至善唯新獲得數(shù)億人民幣的A輪融資,投資方為正心谷創(chuàng)新資本、五源資本-晨興資本、德聯(lián)資本、君實生物、磊梅瑞斯、四川省人才基金。
至善唯新全稱四川至善唯新生物科技有限公司,是董飚博士回國后創(chuàng)建的一家專門從事rAAV基因藥物研究的生物科技公司,團隊由多名有著豐富科技成果轉化及產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗的專家和豐富行業(yè)經(jīng)驗的高端管理人才組成。公司以基因治療重組病毒載體研發(fā)及生產(chǎn)為核心,集基礎研究、藥物開發(fā)和臨床級重組病毒產(chǎn)業(yè)化制備三大方向于一體,致力于打造國內(nèi)rAAV基因治療行業(yè)的領軍企業(yè)。
至善唯新專家團隊包括全球著名神經(jīng)科學院士Ashley Bush、遺傳病臨床診斷著名專家Alexander Valencia以及病毒藥物產(chǎn)業(yè)化、神經(jīng)系統(tǒng)疾病開發(fā)、肝臟代謝和免疫學等多位專家組成,公司技術轉化團隊成員具有多年生物醫(yī)藥領域經(jīng)驗,參與過多個生物藥項目研發(fā)生產(chǎn)和申報工作。
現(xiàn)今,治療血友病的方法更多是“替代治療”,即通過注射血漿或者凝血因子等,將患者血漿因子水平提高到止血水平,回輸回患者體內(nèi)的凝血因子可以是來自健康人群的正常凝血因子,也可以是患者經(jīng)過生物工程改造后正常的凝血因子。這也一定程度上導致了治療血友病的價格昂貴,可高達35萬美元/年/人。
至善唯新采取的策略是通過重組腺相關病毒(rAAV)搭載健康高效的凝血因子基因片段輸送回患者體內(nèi),病毒不會整合到患者體內(nèi)正常的染色體上,而是以一種獨立游離的染色體形式長存于患者體內(nèi),并利用正常細胞內(nèi)的氨基酸等原料物質為患者源源不斷生產(chǎn)凝血因子,從而達到根治血友病的目的。
AAV是基因治療中常用到的一種病毒載體,因其具備低免疫原性、高靶向性且能長期穩(wěn)定地表達外源基因等優(yōu)勢,是目前最廣泛使用的基因治療工具之一。已發(fā)現(xiàn)的AAV有100多種血清型,而至善唯新選擇的是一種在人源細胞內(nèi)生產(chǎn)的高感染力的AAV8。
此外,至善唯新采用的凝血因子,其活力是也比普通凝血因子高出五倍以上。目前,至善唯新針對A型血友病和B型血友病都有了相應的rAAV基因藥物臨床管線布局,已經(jīng)完成臨床前的動物模型驗證。其中,針對B型血友病的臨床管線是公司眼下重點推進的項目,計劃在明年完成IND;而針對A型血友病的管線公司預計在2022年上半年完成IND申報。