2018年8月16日,紐福斯獲得天使輪融資,金額未透露,投資方為北極光創(chuàng)投、華大基因、薄荷天使基金。
武漢紐福斯生物科技有限公司是中國首家眼科基因藥物研發(fā)公司,坐落在國家級生物產(chǎn)業(yè)園武漢光谷生物城。致力于基因治療眼遺傳疾病的研究和藥物研發(fā)。紐福斯公司首先選擇Leber 遺傳性視神經(jīng)病變(LHON)作為突破口,自2008 年開始進行大量基礎(chǔ)研究,2011 年完成全球首例Leber 遺傳性視神經(jīng)病變患者的基因治療臨床研究,參與臨床研究的9 例leber 遺傳性視神經(jīng)病變基因治療的患者至今已經(jīng)觀察7 年,注射藥物后患者的視網(wǎng)膜外觀和形態(tài)沒有異常,其中一例患者視力從0.08 提高到0.8,無任何并發(fā)癥,安全性好,療效顯著,結(jié)果優(yōu)于國際同行。該研究獲得2016 年度“基因治療領(lǐng)域全球十大進展之一”、2016 年“中國眼科十大新聞”、2017年度“眼底病學(xué)組十大科研亮點”。2017年開始第二次臨床實驗,目前已經(jīng)完成141 例基因治療臨床實驗,全球樣本量最大,一個月復(fù)查,視力提高總有效率高達60%以上,且無一例患者發(fā)生并發(fā)癥。
日前, 7 名阿根廷患者于2018 年5 月9 日抵達中國,5 月12 日接受基因治療,5 月13 日檢查:全部安全,已經(jīng)有四位視力明顯提高,一位視力改善。阿根廷衛(wèi)生部官網(wǎng)給予全程介紹。
我公司研發(fā)擁有的AAV-ND4 基因治療技術(shù),是全球領(lǐng)先的技術(shù),已獲得專利。公司技術(shù)成熟,有AAV 生產(chǎn)和研發(fā)團隊,同時公司擴建研發(fā)團隊,加速研發(fā)進程。一代藥物成功后會拓展適應(yīng)癥,開發(fā)二代,三代,四代基因藥物,同時致力于其它眼遺傳疾病基因治療的研究,如視網(wǎng)膜色素變性,先天黑矇癥等,希望能夠為廣大眼遺傳疾病的患者帶來光明,解除痛苦。
公司規(guī)劃3~5 年后將進入美國,歐洲等國際眼科市場,努力成為在眼科遺傳病基因治療領(lǐng)域具有國際化競爭力的創(chuàng)新型研發(fā)公司。
目前,紐福斯正在建設(shè)兩個研發(fā)平臺:眼科遺傳病基因治療研發(fā)平臺,以及基因治療藥物的GMP生產(chǎn)平臺。公司創(chuàng)始人李斌教授透露,公司計劃成立眼科基因治療轉(zhuǎn)化中心,以作為眼科疾病藥物研發(fā)相關(guān)的動物實驗、細胞實驗的研發(fā)基地;同時,還將開發(fā)眼科其它產(chǎn)品線。
截至目前,紐福斯研發(fā)的針對LHON的核心管線正處于臨床前研究階段,隨著中試生產(chǎn)順利完成,公司正在籌備國內(nèi)外臨床試驗注冊申報;同時,紐福斯也在美國和上海設(shè)立了子公司,正在籌備核心管線在美國的落地工作。